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85万美元!美国首个遗传病基因疗法定出天价 2018-01-05 10:24   来源:新华社   点击:
  据新华社华盛顿1月3日电 美国火花基因疗法公司3日宣布,美国首个获批上市的遗传病基因疗法Luxturna定价85万美元。这一“天价”受到全球广泛关注。

  一次性疗法Luxturna上个月获得美国食品和药物管理局批准,用于治疗与双等位基因RPE65突变相关的遗传性视网膜营养不良疾病。该病损害患者视力,甚至导致特定患者失明,此前一直没有有效疗法。

  Luxturna疗法是通过直接向患者视网膜细胞注射相关替代基因,让这些细胞产生能将光信号转换成视网膜电信号的正常蛋白质,从而改善患者视力。

  火花基因疗法公司发言人莫妮克·达·席尔瓦表示,这一价格综合考虑了患者、家属、医疗保健提供者、治疗中心等各利益攸关方的关切,以及公司可持续发展的需求。

  尽管85万美元堪称“天价”,但仍低于外界此前估计的100万美元售价。



(责任编辑 江伟)
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